FDA aprueba primera terapia de reemplazo de enzimas para enfermedad genética rara

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado Lamzede (velmanase alfa) como la primera terapia de reemplazo de enzimas para tratar manifestaciones de alfa-manosidosis fuera del sistema nervioso central. La alfa-manosidosis es una enfermedad genética rara que se caracteriza por la falta de la enzima alfa-manosidasa en el cuerpo humano. Lamzede actúa de manera similar a la enzima faltante, restaurando la actividad celular normal en los pacientes.

La alfa-manosidosis puede causar una variedad de síntomas, incluyendo discapacidad intelectual, pérdida de audición, sistema inmunitario debilitado, rasgos faciales distintivos y debilidad muscular. Esta afección afecta a aproximadamente 1 de cada 500,000 personas en todo el mundo.

Es importante tener en cuenta que Lamzede también puede causar reacciones adversas, incluyendo reacciones de hipersensibilidad, que pueden incluir anafilaxia, una reacción alérgica potencialmente mortal. Se recomienda a los pacientes que consulten la información de prescripción completa para obtener más información sobre la seguridad y eficacia de Lamzede.

La aprobación de Lamzede representa un avance significativo en el tratamiento de la alfa-manosidosis y ofrece una nueva opción terapéutica para los pacientes afectados por esta enfermedad genética rara.