Complejidad y beneficios determinan el alto costo de un medicamento

Detalla que las enfermedades de alto costo que concentran la mayor parte del gasto sanitario suelen ser los tratamientos oncológicos (cáncer), la enfermedad renal crónica (diálisis y hemodiálisis) y las cirugías cardíacas de alta complejidad.

El doctor Jaime Ordóñez, experto colombiano en Economía de la Salud, maestro e investigador, no recomienda hablar de medicamentos de alto costo, sino más bien de enfermedades de alto costo.

Detalla que las enfermedades de alto costo que concentran la mayor parte del gasto sanitario suelen ser los tratamientos oncológicos (cáncer), la enfermedad renal crónica (diálisis y hemodiálisis) y las cirugías cardíacas de alta complejidad.

En el caso del cáncer, los más frecuentes en República Dominicana son próstata, mama, color rectal y pulmón, señala el doctor Ordóñez.

Para el cáncer, explica, existe una amplia gama de medicamentos, ellos se encuentran quimioterapias tradicionales como 5-fluorouracilo, cisplatino o ciclofosfamida, que son relativamente económicas, pero también se utilizan terapias dirigidas de última generación, como anticuerpos monoclonales (trastuzumab, imatinib, bevacizumab, entre otros), mucho más costosas debido a la complejidad de su desarrollo y a los beneficios clínicos que ofrecen, como son mayor eficacia y menos efectos adversos en comparación con la quimioterapia convencional.

El especialista explica que los tratamientos más costosos que existen hoy en medicina no son medicamentos convencionales, sino las terapias génicas, siendo actualmente el tratamiento Lenmeldy el que se considera el más caro del mundo, con un costo de 4.5 millones de dólares por paciente, para tratar la Leucodistrofia metacromática (MLD): enfermedad neurodegenerativa causada por deficiencia de la enzima arilsulfatasa A.Lea también

Mientras que, al referirse a las denominadas enfermedades raras, el especialista explica que los tratamientos para ellas son escasos y costosos porque se desarrollan para poblaciones muy pequeñas, lo que encarece cada paso del proceso, y como son costosos, muchos gobiernos no los compran; y como hay poca demanda, los fabricantes se desincentivan a seguir investigando.

Alto costo

Señala que resulta más práctico definir un listado de enfermedades de alto costo, que uno de medicamentos, dado que los fármacos nuevos aparecen con frecuencia, lo que obligaría a modificar constantemente esos listados, en cambio, agrega el especialista, las enfermedades no cambian todos los días y el estatus de “alto costo” puede variar con el tiempo.

En este punto puso como ejemplo que, hace 30 años el VIH se consideraba una enfermedad de alto costo porque el tratamiento disponible (la terapia HAART) era costoso y limitado, pero hoy, gracias a la disponibilidad de genéricos, el VIH ha dejado de ser clasificado así en muchos países.

Entiende que el gasto de una enfermedad de alto costo se explica no sólo por los fármacos, sino por la combinación de procedimientos, tecnología, infraestructura y recurso humano altamente especializado que demanda la atención integral de estas patologías.

Las de mayor gasto sanitario

Las enfermedades de alto costo que concentran la mayor parte del gasto sanitario suelen ser los tratamientos oncológicos (cáncer), la enfermedad renal crónica (diálisis y hemodiálisis) y las cirugías cardíacas de alta complejidad. 

En el caso del cáncer, los más frecuentes en República Dominicana son próstata, mama, colorrectal y pulmón, señala el doctor Ordóñez.

Para el cáncer, señala, existe una amplia gama de medicamentos, ellos se encuentran quimioterapias tradicionales como 5-fluorouracilo, cisplatino o ciclofosfamida, que son relativamente económicas, pero también se utilizan terapias dirigidas de última generación, como anticuerpos monoclonales (trastuzumab, imatinib, bevacizumab, entre otros), mucho más costosas debido a la complejidad de su desarrollo y a los beneficios clínicos que ofrecen: mayor eficacia y menos efectos adversos en comparación con la quimioterapia convencional.

En la enfermedad renal crónica, los costos no provienen de medicamentos caros, sino de la propia complejidad del procedimiento. 

Una sesión de hemodiálisis dura unas cuatro horas, exige personal altamente especializado, equipos complejos y múltiples pruebas de laboratorio para garantizar la seguridad del paciente. Y debe repetirse unas tres veces por semana de manera indefinida, lo que suma alrededor de 150 sesiones por año para cada paciente.

En las cirugías cardíacas complejas, tampoco son los medicamentos los que disparan los costos, ya que suelen ser fármacos relativamente baratos (anestésicos, noradrenalina, dopamina, etc.). Lo que encarece la atención es la necesidad de equipos altamente especializados, cirujanos cardiovasculares y anestesiólogos con entrenamiento avanzado, así como la hospitalización posterior en unidades de cuidados intensivos con monitoreo continuo, ventilación mecánica y personal médico y de enfermería especializado.

Enfermedades raras

Al referirse a las definidas como “enfermedad rara”, el experto recuerda que son aquellas que afectan a 1 persona por cada 2,000 o más habitantes. Aún más extremas son las ultra raras, que afectan a 1 persona por cada 50,000 o más, y que en el mundo se han identificado unas 10,000 enfermedades raras, de las cuales cerca de 900 son ultra raras.

Algunas incluso han sido descritas en un único paciente en todo el planeta, lo que da una idea de la enorme complejidad que esto implica. De esas 10.000 enfermedades, sólo alrededor de 500 cuentan con tratamientos disponibles, es decir, apenas el 5%.

Señala que los tratamientos para enfermedades raras son escasos y costosos porque se desarrollan para poblaciones muy pequeñas, lo que encarece cada paso del proceso y que mientras no exista una inversión sostenida en investigación básica y clínica, especialmente desde los Estados, será difícil cambiar esa realidad.

Destaca que el 95% restante no tiene opciones terapéuticas, y las razones, las explica en el hecho de que, principalmente porque es muy difícil hacer investigación clínica en poblaciones tan pequeñas. A diferencia de patologías como hipertensión, diabetes u obesidad —que afectan a millones de personas y permiten realizar estudios clínicos con relativa facilidad—.

En las enfermedades raras hay muy pocos pacientes, que a menudo fallecen antes de poder completar seguimientos prolongados. Además, muchas son de origen genético y se diagnostican tardíamente, cuando la enfermedad ya está avanzada, lo que limita aún más la investigación.

“A ello se suma el altísimo costo de desarrollar un medicamento. Solo uno de cada 12 fármacos investigados llega al mercado y cada éxito debe cargar con los costos de todos los fracasos. Se estima que desarrollar un medicamento cuesta entre 1,300 y 2,600 millones de dólares y en el caso de medicamentos biológicos puede superar los 4.000 millones”, destaca.

Dijo que las reglas de la propiedad intelectual también influyen. Las patentes duran 20 años, pero al incluir los 10 años que suele tardar la investigación clínica, a la industria le queda apenas una década para recuperar la inversión.

Hasta 4.5 millones por paciente

Los tratamientos más costosos que existen hoy en medicina no son medicamentos convencionales, sino terapias génicas, destaca el doctor Ordóñez.

Se trata, explica, de procedimientos en los que se extraen células madre del propio paciente, se corrige el gen defectuoso mediante técnicas avanzadas de edición o adición genética, y luego se reinfunden tras una preparación muy compleja que incluye la ablación de la médula ósea.

Todo esto requiere ambientes hospitalarios altamente controlados y laboratorios de genética de última generación.

Citó algunos ejemplos, entre ellos, la anemia de células falciformes (drepanocitosis). El tratamiento Casgevy edita el ADN del paciente con la tecnología CRISPR/Cas9 para corregir el defecto. Tiene un costo de 2.2 millones de dólares por paciente y la Beta-talasemia: enfermedad hereditaria que causa anemia crónica por falta de producción de glóbulos rojos. El tratamiento Zynteglo añade una copia funcional del gen afectado y cuesta 2.8 millones de dólares por paciente.

También, la hemofilia A severa: los pacientes carecen del factor VIII de coagulación. La terapia Roctavian introduce una copia funcional del gen y tiene un precio de 2.9 millones de dólares por paciente y Drepanocitosis con mutaciones adicionales: en estos casos se utiliza Lyfgenia, con un costo de 3.1 millones de dólares por paciente.

La Hemofilia B: afecta al factor IX de la coagulación. La terapia Hemgenix es aún más compleja y alcanza los 3.5 millones de dólares por paciente.

Más caro del mundo

La Leucodistrofia metacromática (MLD): enfermedad neurodegenerativa causada por deficiencia de la enzima arilsulfatasa A. El tratamiento Lenmeldy se considera hoy el más caro del mundo, con un costo de 4.5 millones de dólares por paciente.

En conclusión, destaca el especialista, las terapias génicas representan un cambio de paradigma porque ofrecen tratamientos de una sola aplicación con potencial curativo.

No obstante, agrega, su precio actual es prohibitivo, incluso en países de altos ingresos.

En República Dominicana, más que pensar en montar centros propios de terapia génica, lo importante es crear caminos de acceso. Con un registro básico de pacientes, rutas claras de atención y acuerdos internacionales que permitan pagar solo si el tratamiento funciona, sería posible acercar estas terapias a quienes más las necesitan sin poner en riesgo las finanzas del sistema de salud.