Nuevo estudio demuestra la seguridad de la introducción de terapia génica en regiones específicas del cerebro

Investigadores del Centro Integral de Neurociencias AC HM CINAC, el CIBER de Enfermedades Neurodegenerativas (CIBERNED) y la Universidad de Kyoto han llevado a cabo un estudio que demuestra la viabilidad y seguridad de la introducción de terapia génica en el cerebro de primates de manera no invasiva, gracias a la apertura temporal de la barrera hematoencefálica mediante ultrasonidos de baja intensidad (LIFU).

Los resultados obtenidos en este trabajo, cofinanciado por el Instituto de Salud Carlos III (ISCIII), abren la puerta a nuevos escenarios y representan un punto de partida para futuros ensayos con aplicación en otras enfermedades neurodegenerativas y tumores cerebrales. En particular, la investigación se centró en la enfermedad de Parkinson, y se demostró la posibilidad de administrar un vector viral en regiones relevantes del cerebro sin afectar al resto de estructuras cerebrales.

El estudio, coordinado desde el HM CINAC en Madrid, ha sido publicado en la revista Science Advances, y destaca la importancia de este avance conceptual para el diseño de nuevas estrategias terapéuticas personalizadas en regiones concretas del cerebro. Los autores principales del artículo son Javier Blesa y José Ángel Pineda-Pardo, investigadores de HM CINAC y del CIBERNED-ISCIII.